Como será o tratamento experimental de Lito Sousa

O piloto e influenciador Lito Sousa, 59, dono do canal Aviões e Músicas, deve receber entre esta sexta-feira, 11, e domingo, 13, o ALN-6457, substância experimental desenvolvida pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals para tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob.

A Anvisa autorizou a importação do composto em caráter excepcional no dia 4 de setembro, e a família havia informado na ocasião que o produto levaria de sete a nove dias para chegar ao país.

Composto ainda não foi testado em pessoas

O ALN-6457 nunca passou por ensaios clínicos em seres humanos, o que torna incertos tanto sua eficácia quanto eventuais efeitos colaterais. A Regeneron não informou à reportagem uma previsão para o início dos testes clínicos nem uma data para divulgar os resultados dos estudos pré-clínicos já realizados em células e animais.

Segundo a farmacêutica, as informações reunidas até agora justificam avançar para a fase de testes em humanos e liberar o uso do composto em caráter individual, embora isso não comprove que o medicamento seja capaz de combater a doença.

A proposta terapêutica consiste em diminuir a quantidade de proteína priônica saudável presente nas células do organismo.

Essa proteína, localizada na superfície dos neurônios, é a mesma que, ao adotar uma configuração anômala, passa a converter outras moléculas semelhantes e provoca a morte progressiva de células nervosas, mecanismo descrito pelo neurologista José Guilherme Schwam Júnior, da Clínica Montpellier e do Hospital Israelita Albert Einstein, em Goiânia.

Tecnologia usa RNA para reduzir proteína

O medicamento é baseado em uma molécula de RNA de interferência (siRNA), capaz de agir sobre o RNA mensageiro gerado pelo gene PRNP — responsável por comandar a produção da proteína priônica. Ao bloquear parte dessa instrução genética, a substância reduz a fabricação da proteína normal pelas células.

A expectativa é que, com menor disponibilidade da proteína saudável, haja também menos matéria-prima para a formação de novas proteínas anômalas, o que poderia retardar o avanço do quadro clínico. O tratamento, porém, não elimina as proteínas alteradas já existentes nem repara lesões neurológicas anteriores.

“As células priônicas que já haviam sido formadas não vão deixar de existir. Mas daqui para frente eu consigo diminuir a produção dessas proteínas anormais e lentificar a progressão da doença. A ideia é lentificar a progressão da doença priônica”, afirma Schwam.

Função da proteína ainda gera dúvidas

A proteína-alvo do tratamento não é considerada dispensável pelo organismo. De acordo com revisão publicada em 2017 na revista PLOS Pathogens, ela participa da preservação da mielina periférica — estrutura que protege os nervos — e da comunicação entre neurônios, embora grande parte dessas descobertas venha de estudos com animais.

“A proteína priônica está ali no cérebro, não é à toa. Ela tem uma função, embora em grande parte desconhecida. Reduzir demais essa proteína pode causar alguma lesão, algum mal-estar aos neurônios? Sim, mas tudo fica na possibilidade teórica, porque não temos estudos clínicos”, diz o neurologista.

Sintomas neurológicos já instalados, como mioclonias, dificuldades motoras e alterações na fala, não devem ser revertidos pelo composto, segundo Schwam.

Lito teve acesso à substância por meio do programa de uso compassivo mantido pela Regeneron, destinado a pacientes sem alternativas terapêuticas disponíveis.

A farmacêutica não divulga critérios de seleção nem número de solicitações recebidas ou aprovadas, e não confirma se ele será o primeiro paciente a utilizar o medicamento. O Hospital Israelita Albert Einstein, que também solicitou acesso ao tratamento, não se manifestou sobre o caso e direcionou questionamentos à família do paciente.

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