Bebê recebe gene contra paralisia em teste inédito no Brasil
Ensaio clínico iniciado em Porto Alegre submete crianças com até um ano a tratamento contra forma grave de doença neurodegenerativa
Um bebê com menos de um ano se tornou o primeiro paciente brasileiro a receber uma terapia gênica experimental contra a atrofia muscular espinhal (AME), doença rara que provoca paralisia progressiva e pode ser fatal nos primeiros anos de vida.
O procedimento foi realizado no Hospital de Clínicas de Porto Alegre e divulgado pelo Ministério da Saúde em Brasília, mais de um mês depois, durante evento ligado ao Dia Mundial das Doenças Raras. O ensaio clínico havia sido aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em novembro de 2024.
Como funciona o tratamento
A AME é causada pela mutação de um gene responsável pela produção de uma proteína necessária ao funcionamento dos neurônios motores. Sem ela, os músculos perdem gradualmente a capacidade de receber estímulos nervosos – o que compromete funções como mastigar, engolir e respirar. A forma tipo 1, alvo do ensaio, é a mais grave.
A terapia consiste em introduzir cópias funcionais do gene defeituoso dentro de um vírus adeno-associado (AAV), que atua como vetor e leva o material genético ao sistema nervoso central do paciente. A administração é feita por injeção na cisterna magna, estrutura cerebral que distribui o medicamento pelo fluido cerebrospinal.
Segundo Jonas Saute, médico do Hospital de Clínicas envolvido no estudo, esse caminho de administração oferece uma vantagem: “Esta via ainda permite administrar o medicamento inclusive em pacientes que tenham anticorpos contra o vírus utilizado na terapia”. A equipe monitora o desenvolvimento neurológico do bebê desde a infusão.
Parceria internacional e acesso pelo SUS
O ensaio é conduzido pela Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) em parceria com a GemmaBio, laboratório vinculado à Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos. O Brasil se qualificou para sediar o teste porque a Fiocruz já opera com tecnologia de vetores virais – a mesma usada na produção de vacinas contra a Covid-19.
Como contrapartida por abrigar o estudo, o país negocia acesso ao tratamento por menos de 50% do preço praticado no mercado. O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, afirmou durante o evento em Brasília que “o acordo de incorporação de tecnologia também garante a abertura de caminhos para acesso a uma terapia gênica inovadora pela primeira vez no Sistema Único de Saúde”.
O CEO da GemmaBio, James Wilson, também se pronunciou: “Gostaria de expressar nossa gratidão à jovem criança e à sua família, que foram corajosos em ser os primeiros a aceitar nossa terapia gênica experimental contra AME-1”.
Etapas e cronograma
O ensaio é classificado como fase 1/2, etapa em que se avalia a segurança do tratamento e se buscam os primeiros indicadores de eficácia. O número de participantes é reduzido: a GemmaBio estima que 22 crianças serão tratadas ao longo do teste. São recrutados bebês entre duas semanas e um ano de vida, período em que a intervenção tem maior probabilidade de surtir efeito.
O segundo paciente deve receber a terapia nos próximos meses, segundo a Fiocruz. A conclusão do ensaio está prevista para o final de 2028. Se os resultados forem positivos, o tratamento avançará para a fase 3, que exige critérios mais rigorosos de comprovação de eficácia antes de uma eventual incorporação ao sistema público de saúde.
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